La ciencia como guía
La innovación es el alma de lo que hacemos
Nos dedicamos al descubrimiento de fármacos innovadores capaces de cambiar la vida de personas que padecen enfermedades graves. Para hacer esto, adoptamos un enfoque único para nuestros programas de investigación. De hecho, centramos nuestros esfuerzos en aquellas enfermedades en las que podemos tener un impacto verdaderamente significativo en las vidas de los afectados. Además, nos centramos únicamente en aquellas patologías cuyos mecanismos biológicos subyacentes conocemos en profundidad. No tenemos en cuenta los problemas que podemos resolver con herramientas ya utilizadas en el pasado. En lugar de ello, intentamos comprender qué problemas siguen sin resolver en el contexto de las enfermedades que afrontamos y encontramos nuevas herramientas para resolverlos.
Apuesta constante por la investigación y desarrollo
Independientemente de la enfermedad que decidamos tratar, nos guiamos por una estrategia única basada en un compromiso constante con la investigación y el desarrollo, nuestro motor.
Es precisamente este enfoque el que nos permitió desarrollar los primeros fármacos dirigidos a la causa subyacente de la fibrosis quística, y el que hoy nos permite estar a la vanguardia del desarrollo de tecnologías pioneras, como la edición genética.
*Datos de 2022 Gastos operativos definidos como Gastos de Investigación y Desarrollo, Generales y Administrativos.
Innovación en serie
Independientemente de la patología que decidamos tratar, nos guiamos por una estrategia única basada en un compromiso constante con la investigación y el desarrollo. No nos interesa realizar mejoras incrementales en enfermedades ya tratadas ni desarrollar medicamentos que copien otros que ya están en el mercado.
Nos definimos como innovadores "en serie": en todas las áreas terapéuticas en las que participamos, nuestro objetivo es descubrir primeros fármacos de su clase.
Nuestra estrategia en acción
Pioneros en el tratamiento de la fibrosis quística
Descubrimos, desarrollamos e introdujimos los primeros medicamentos que atacan la causa subyacente de la fibrosis quística: resultado de más de 20 años de investigación. Y no vamos a rendirnos. De hecho, nuestro próximo objetivo es descubrir medicamentos eficaces para todos los pacientes de fibrosis quística, incluidos aquellos que no pueden beneficiarse de moléculas pequeñas y que todavía están esperando una cura.
Construyendo nuestro conjunto de herramientas en terapias celulares y genéticas
Estamos invirtiendo en terapias celulares y genéticas para construir una cartera de tecnologías, equipos y capacidades de fabricación líder en la industria. Queremos ampliar los límites científicos aprovechando las modalidades terapéuticas emergentes que tienen el potencial de tener un impacto transformador para los pacientes que están esperando.
El enfoque Vertex para las hemoglobinopatías graves
Con el descubrimiento de herramientas de edición genética como CRISPR/Cas9, ahora tenemos la oportunidad de actuar directamente en el origen de estas enfermedades. Junto con CRISPR Therapeutics, hemos desarrollado la primera terapia génica la única hasta la fecha para intervenir en las causas subyacentes de dos hemoglobinopatías graves: la beta-talasemia y la enfermedad de células falciformes.
En Vertex no percibimos lo imposible como un obstáculo, sino como un buen punto de partida
A lo largo de nuestra historia hemos adquirido un gran conocimiento que ahora queremos extender a otras áreas terapéuticas para el tratamiento de enfermedades graves que aún no tienen cura, como la beta-talasemia, la enfermedad de células falciformes y la diabetes tipo 1.
Colaborar para innovar
El descubrimiento de medicamentos es un esfuerzo de equipo. En todo el mundo colaboramos con socios calificados y seleccionados que comparten nuestra misma pasión y nuestros mismos objetivos de mejorar la vida de los pacientes.