Un engagement sans compromis envers les patients
Le patient au cœur de nos priorités
Vertex se concentre sur la recherche, le développement et la mise à disposition de traitements innovants afin d’améliorer la qualité de vie des personnes atteintes de maladies graves. Nous continuons à développer des solutions contre la mucoviscidose tout en travaillant sur d’autres aires thérapeutiques telles que les hémoglobinopathies et dans d'autres domaines.
Notre approche unique pour construire nos programmes de recherche de solutions thérapeutiques maximise les chances de développer des traitements, améliorant la vie des patients.
Notre démarche se décompose par :
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la compréhension approfondie de la cause sous-jacente de la maladie chez l'homme.
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l‘ identification des problèmes à résoudre.
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l‘étude des approches thérapeutiques qui ont le plus de chances d'aboutir.
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le développement de nouvelles méthodes et de nouveaux instruments innovants.
Programmes de recherche*
Mucoviscidose
Maladie génétique qui atteint plusieurs organes, en particulier les poumons et le pancréas. Elle est associée à une espérance de vie réduite.
Notre approche : petites molécules, thérapie génique, thérapie à base d’ARNm
Drépanocytose
Maladie héréditaire du sang qui affecte les globules rouges, provoquant des crises douloureuses sévères et des atteintes d'organes.
Notre approche : petites molécules et thérapie génique
Bêta-thalassémie
Maladie héréditaire du sang qui affecte les globules rouges, provoquant une anémie sévère nécessitant des transfusions sanguines fréquentes.
Notre approche : petites molécules et thérapie génique
Diabète de type 1
Maladie auto-immune et métabolique caractérisée par un déficit de sécrétion d’insuline, provoquée par la destruction de certaines cellules du pancréas.
Notre approche : thérapie cellulaire
Douleur
État potentiellement invalidant d’origines diverses. La douleur peut s’avérer aiguë ou chronique et sa sévérité est variable.
Notre approche : petites molécules
Déficit en alpha-1 antitrypsine (DAAT)
Maladie génétique à l’origine de lésions progressives des poumons et du foie.
Notre approche : petites molécules
Maladies rénales à médiation par APOL1
Maladies génétiques rénales graves (comprenant la glomérulosclérose segmentaire et focale) pouvant provoquer des lésions qui évoluent rapidement.
Notre approche : petites molécules
Myopathie de Duchenne
Maladie génétique qui touche principalement les garçons. Elle provoque une atrophie et une faiblesse musculaires progressives.
Notre approche : thérapie génique
*Dans le cadre de nos programmes de recherche, nous étudions des thérapies ou des résultats de traitement qui n'ont pas encore été approuvés dans tous les cas par une autorité de santé. Les informations présentées ici n'ont pas pour but de tirer des conclusions sur la sécurité ou l'efficacité d'un traitement. Il n'y a aucune garantie que les résultats de ces études aboutiront à une approbation par une autorité de santé.