La science au premier plan

Investir dans la science pour améliorer la vie
Nous croyons en la promesse et au potentiel de la science d’avoir un impact transformateur sur les personnes atteintes de maladies graves. C’est ainsi que nous créons de la valeur pour les patients, les familles et la société dans son ensemble. C’est la raison pour laquelle nous consacrons la vaste majorité de nos ressources à l’innovation. Qu’il s’agisse de constituer des équipes composées des meilleurs talents ou de créer un solide ensemble de technologies, tous nos efforts visent à traiter des maladies graves. Nous investissons dans la science afin que les gens puissent vivre une vie meilleure.
Créer un cycle vertueux
Nous réinvestissons la majorité de nos ressources dans nos efforts en recherche et développement.
* Chiffres des PCGR de 2022. Dépenses d’exploitation définies comme R. et D. + Ventes, Général et Administratif.
Notre stratégie en action

Pionniers de la recherche et du développement dans le domaine de la fibrose kystique (FK)
Nous avons découvert, développé et produit les premiers médicaments pour cibler la cause sous-jacente de la fibrose kystique (FK), le résultat de plus de 20 ans de recherche et de développement. Et nous n’avons pas arrêté. Nous continuons à étudier de nouvelles options de traitement potentielles pour les personnes atteintes de FK. Notre objectif ultime est de trouver des traitements appropriés pour toutes les personnes atteintes de FK.

Renforcer nos capacités en thérapies cellulaires et géniques
Nous investissons dans les thérapies cellulaires et géniques afin de bâtir un portefeuille de technologies, d’équipes et de capacités de fabrication de pointe dans l’industrie. Nous nous efforçons de repousser les limites de la science en tirant parti des modalités thérapeutiques émergentes qui ont le potentiel d’améliorer la vie des personnes touchées par les maladies génétiques rares.

Une approche de développement de portefeuille
Lorsque nous décidons de travailler sur une maladie, nous l’étudions sous tous ses angles. Nous avons mis au point un traitement d’édition génétique qui est actuellement approuvé dans certains pays pour certaines personnes admissibles atteintes d’anémie falciforme ou de bêta-thalassémie dépendante des transfusions. Parallèlement, nous continuons à faire progresser notre recherche pour découvrir et développer de nouveaux traitements de conditionnement dans le but d’améliorer le processus de greffe de cellules souches et d’explorer les options de traitement oral à petites molécules.
Chez Vertex, nous croyons que le mot « impossible » n’est qu’un point de départ.
Nous ne sommes pas limités par ce que nous avons fait auparavant. Nous tirons parti de notre solide boîte à outils de technologies et d’expertise pour nous attaquer à d’autres maladies graves telles que la fibrose kystique, l’anémie falciforme, la bêta-thalassémie, la maladie rénale médiée par APOL1, la douleur, le diabète de type 1 et bien d’autres encore.